Mifamurtide
Mifamurtide là một chất điều hòa miễn dịch có hoạt tính chống ung thư thông qua kích hoạt các đại thực bào và bạch cầu đơn nhân. Còn được gọi là L-MTP-PE, mifamurtide có thể là một dạng liposome của hoạt chất MTP-PE, là một dẫn xuất tổng hợp, ít pyrogenic và tác dụng dài hơn của muramyl dipeptide (MDP). MDP là một mô típ hiện diện trong tất cả các thành vi khuẩn gram dương và gram âm được nhận biết bởi các phân tử tín hiệu và chất kích hoạt khác nhau như các thụ thể giống như nucleotide và oligome hóa (NOD) và các thụ thể giống như thu phí có trong đại thực bào và bạch cầu đơn nhân. Kết quả tổng thể của việc nhận biết MDP dẫn đến việc sản xuất các cytokine tiền viêm và phát huy tác dụng diệt khuẩn và gây ung thư [A31745]. Là một công thức liposome, mifamurtide cho thấy hiệu quả tăng cường khối u và cải thiện hồ sơ an toàn [A31745]. Mifamurtide được bán trên thị trường châu Âu dưới dạng Mepact để truyền tĩnh mạch. Nó được sử dụng như một liệu pháp bổ trợ cho hóa trị kết hợp sau phẫu thuật ở bệnh nhân nhi, thanh thiếu niên hoặc người trưởng thành với bệnh xương khớp cấp độ cao, có thể cắt bỏ, không di căn sau khi phẫu thuật cắt bỏ hoàn toàn bằng phương pháp vĩ mô. Tại Hoa Kỳ, hiện đang được điều tra có tình trạng thuốc mồ côi để điều trị bệnh xương khớp [A31746]. Osteosarcoma là khối u xương ác tính nguyên phát phổ biến nhất thường phát sinh trong các siêu hình của xương dài ở trẻ em và thanh thiếu niên [A31744]. Liệu pháp tiêu chuẩn cho điều trị ung thư xương bao gồm phẫu thuật cắt bỏ vĩ mô và hóa trị đa tác nhân bao gồm doxorubicin, cisplatin, methotrexate liều cao với cứu leucovorin và ifosfamide [A31744]. Trong khi khoảng 90% bệnh nhân mắc bệnh xương khớp mới được chẩn đoán có thể thuyên giảm hoàn toàn từ các phương pháp điều trị đầu tay, tiên lượng vẫn còn kém đối với những bệnh nhân mắc bệnh xương khớp không di căn với tỷ lệ sống sót sau 5 năm không có biến cố. Trong một thử nghiệm lớn, ngẫu nhiên, nhãn mở, đa trung tâm, giai đoạn III, việc điều trị mifamurtide kết hợp với hóa trị liệu kết hợp ba hoặc bốn thuốc (doxorubicin, cisplatin và methotrexate liều cao có liên quan hoặc không có ifosfamide) với sự cải thiện đáng kể về tỷ lệ sống sót và khả năng chịu đựng tốt [A31746]. Các tác dụng phụ (AE) liên quan đến mifamurtide thường ở mức độ nhẹ đến trung bình [A31748].
